• La leucémie aiguë lymphoblastique T et le lymphome lymphoblastique T sont deux hémopathies malignes très proches. Le pronostic est plus défavorable chez les adultes que chez les enfants. Le traitement des rechutes n'est pas consensuel, mais seule une transplantation de cellules souches hématopoïétiques, en complément de la chimiothérapie, peut faire espérer raisonnablement une survie à long terme. • La nélarabine est un analogue des bases puriques, proche notamment de la clofarabine, la fludarabine et la cytarabine. Elle est commercialisée pour le traitement des enfants et des adultes atteints de l'une ou l'autre de ces hémopathies malignes en échec après au moins deux lignes de chimiothérapie. • Le dossier d'évaluation clinique comporte deux essais non comparatifs: un chez 48 enfants, l'autre chez 28 adultes correspondant aux conditions de l'autorisation de mise sur le marché. Dans ces essais, une réponse hématologique complète a été observée chez environ 20 % à 25 % des malades. Mais ce type d'essai non comparatif ne permet pas de savoir si la nélarabine a augmenté la durée de survie. • Outre les troubles hématologiques et digestifs, les principaux effets indésirables de la nélarabine ont été neurologiques: céphalées, somnolences, neuropathies périphiques, etc. Parfois graves, ils n'ont pas toujours été réversibles à l'arrêt du traitement. On ne sait pas dans quelle mesure ils altèrent la qualité de survie. • En pratique, il existe trop d'inconnues pour savoir si la nélarabine est un progrès ou non par rapport à la clofarabine et pour utiliser la nélarabine en dehors d'essais cliniques.