La plupart des hémopathies malignes sont des cancers rares. De ce fait, les hématologues se sont depuis longtemps organisés en réseaux cliniques et biologiques et en groupes coopératifs dédiés à la recherche ainsi qu'à l'organisation de la prise en charge des patients atteints. Ces groupes d'envergure nationale sont reconnus comme interlocuteurs privilégiés par la Société française d'hématologie, par l'Institut national du cancer (Inca) et par l'industrie pharmaceutique. Les protocoles de recherche thérapeutique, conduits au sein ou en relation avec ces groupes, représentent un premier niveau d'accès aux innovations thérapeutiques et aux nouveaux médicaments. Le deuxième niveau, largement utilisé en hématologie, est représenté par l'autorisation temporaire d'utilisation (ATU), qui a créé un pont salutaire entre le dépôt de dossier d'AMM et la mise à disposition finale d'un nouveau médicament. Même si la procédure reste perfectible, elle représente à l'évidence un progrès important, tant pour les autorités de santé que pour les médecins, les patients et les industriels. Le troisième niveau d'accès, plus tardif, repose sur la possibilité d'utilisation hors AMM, également moteur de l'innovation. L'encadrement raisonné et cohérent de ces utilisations, à l'aide de classifications ou de référentiels, est en cours de clarification.