Le problème majeur des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est la survenue de thromboses au diagnostic ou durant l'évolution de la maladie. La localisation des thromboses est souvent atypique, avec atteinte des veines intra-abdominales (surtout le syndrome de Budd-Chiari) et cérébrales, les événements thrombotiques constituant la plus importante cause de morbidité et de mortalité chez ces patients. Les mécanismes de cette association sont encore peu connus, les plus probables étant : l'accumulation de l'hémoglobine libre, le déficit en oxyde nitrique et la formation de microparticules circulantes qui entraînent des effets d'activation endothéliale, de vasoconstriction, d'inflammation et de génération de thrombine. L'efficacité et l'innocuité de la prophylaxie antithrombotique primaire et secondaire sont difficilement évaluables. L'anti-coagulation au long cours est très risquée, surtout en raison du risque hémorragique, et se révèle souvent inefficace.