• Pour la préparation à la greffe de cellules souches hématopoïétiques, l'association busulfan + cyclophosphamide est une des options habituelles. Pour cela, durant longtemps, on n'a disposé uniquement que de busulfan par voie orale faiblement dosé, obligeant à ingérer de nombreux comprimés et conduisant à des concentrations plasmatiques très variables, avec en particulier un risque accru de maladie veino-occlusive hépatique, un des principaux risques graves de la greffe, en cas de surdosage. • Le busulfan par voie intraveineuse n'a pas été comparé directement à son administration orale. De même l'association intraveineuse busulfan + cyclophosphamide n'a pas été comparée à l'association irradiation corporelle totale + cyclophosphamide, une autre option fréquemment utilisée pour la préparation à la greffe. • Seuls quatre essais non comparatifs ayant évalué par voie intraveineuse, l'association busulfan + cyclophosphamide sont disponibles: 2 essais chez 42 et 62 adultes, 2 essais chez 24 et 55 enfants. Selon une comparaison historique de très faible niveau de preuves, chez les adultes, la survie à court terme (100 jours) semble plus importante lorsque le busulfan est utilisé par voie intraveineuse. • Pratiquement tous les malades traités par busulfan + cyclophosphamide ont des effets indésirables, ceux-ci sont très variés et parfois graves. Après utilisation du busulfan par voie intraveineuse 5,8 % des malades ont eu une maladie veino-occlusive hépatique et 2 % en sont décédés. Ces incidences paraissent moins importantes que par voie orale (environ 20 % et 10 % respectivement). La variation interindividuelle de la biodisponibilité du busulfan moindre par voie intraveineuse que par voie orale pourrait expliquer ces résultats. • En pratique, la forme injectable pour la voie intraveineuse, plus facile d'emploi, mérite de remplacer la forme orale quand on utilise le busulfan pour la préparation à la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Des éléments de faible niveau de preuves sont également en faveur d'un bénéfice quant à la mortalité et au risque de maladie veino-occlusive hépatique.