Malgré les progrès réalisés dans la lutte antitumorale, les thérapies proposées à ce jour restent souvent inefficaces. De ce fait, ces 20 dernières années, de nombreux travaux ont émergé dans le domaine de la thérapie génique appliquée aux traitements de pathologies acquises ou héré itaires avec le développement de nombreux vecteurs. Les cellules du système hématopoïétique sont d'excellentes cibles pour de tels traitements et de nombreuses techniques ont permis de définir les conditions optimales de vectorologie pour le transfert de gène dans ces cellules, en particulier les cellules souches. Cependant, malgré des résultats encourageants obtenus dans un premier temps sur des modèles in vitro, les premiers résultats obtenus chez le petit animal et chez l'homme sont décevants du fait principalement d'un transfert de gène inefficace. L'application de la thérapie génique à de nombreuses pathologies nécessite encore d'optimiser le transfert de gène in vivo, son ciblage et plus généralement de mieux connaître la biologie des cellules hématopoïétiques. Les virus les plus utilisés dans les protocoles cliniques sont sans conteste les rétrovirus ; ils ont d'ailleurs permis d'obtenir un des premiers grands succès de thérapie génique dans le traitement des X-SCID mais souffrent de nombreuses limitations. Les connaissances acquises sur les adénovirus, les AAV et les vecteurs non viraux en font désormais des vecteurs de choix pour certaines pathologies. Il est aujourd'hui acquis que le choix du vecteur, celui du transgène qu'il véhicule et celui du mode d'administration doivent se faire en fonction des exigences que la pathologie cible impose.