Le busulfan est un agent alkylant utilisé lors du conditionnement pré-greffe de cellules souches hématopoïétiques chez l’adulte et l’enfant. Sa pharmacocinétique est très variable d’un individu à l’autre, et la marge thérapeutique étroite. Ainsi, les sur- ou sous-dosages peuvent avoir des conséquences importantes sur la survie des patients, une sous-exposition au busulfan pouvant entraîner le rejet de la greffe, et une surexposition une toxicité hépatique majeure de type maladie veino-occlusive. C’est pourquoi le suivi thérapeutique du busulfan est recommandé, d’autant que l’on dispose de valeurs cibles pour l’exposition plasmatique du busulfan (aire sous la courbe comprise entre 900 et 1500 μM/min). Les dosages plasmatiques peuvent être exploités pour déterminer la posologie adaptée au patient en utilisant des méthodes bayésiennes couplées à un modèle pharmacocinétique de population.