IntroductionLa chirurgie est le traitement de référence du carcinome basocellulaire (CBC). Pour les CBC localement avancés, la chirurgie peut entraîner des conséquences fonctionnelles ou esthétiques. L’administration néoadjuvante de vismodégib pourrait permettre de réduire la taille de la tumeur, faciliter la résection et potentiellement réduire les conséquences fonctionnelles et esthétiques de la chirurgie. L’essai VISMONEO a pour but d’évaluer l’efficacité et la tolérance du vismodégib en traitement néoadjuvant du CBC localement avancé.Matériel et méthodesVISMONEO (NCT02667574) est une étude de phase II ouverte, non comparative et multicentrique. Les patients présentant au moins un CBC du visage confirmé histologiquement, inopérable, ou opérables avec un risque de séquelles fonctionnelles ou de séquelles esthétiques majeures ont été inclus. Le vismodégib a été administré à une dose de 150 mg une fois par jour pendant une période de 4 à 10 mois. La chirurgie de clôture était réalisée une fois la meilleure réponse sous vismodégib observée. Le critère d’évaluation principal était le pourcentage de patients présentant un CBC localement avancé devenant opérable à l’aide d’une procédure moins lourde après administration de vismodégib. Les risques esthétique et fonctionnel de la chirurgie étaient définis selon une classification en six stades.RésultatsCinquante-cinq patients présentant un CBC localement avancé ont été inclus. L’âge médian des patients était de 73,1 ans. À l’inclusion, 4 étaient inopérables, 15 étaient opérables avec un risque fonctionnel majeur et 36 étaient opérables avec un risque fonctionnel mineur ou un risque esthétique majeur. La taille moyenne de la lésion cible était de 47,3 mm (SD = 27,2 mm). Quarante-quatre patients ont bénéficié d’une procédure opératoire moins lourde après vismodégib (80,0 %, IC 95 % [67 à 90]). Parmi ces 44 répondeurs, 27 avaient une réponse complète prouvée par biopsie et ont pu éviter la chirurgie. Les principaux effets indésirables étaient la dysgueusie, les crampes musculaires, l’alopécie, la fatigue et la perte de poids (20 % des patients avec effets secondaires de grade ≥ 3).ConclusionL’administration néoadjuvante de vismodégib permet de diminuer la morbidité chirurgicale pour les CBC localement avancés du visage. Les données finales évalueront la qualité du contrôle local à long terme.