L'efavirenz, inhibiteur non nucléosidique de la transcriptase inverse du VIH-1, présente une variabilité pharmacocinétique marquée par un métabolisme hépatique intense. Il est également un inducteur enzymatique puissant. Il est responsable d'une toxicité neurologique centrale pouvant être une cause majeure d'inobservance et donc d'échec thérapeutique. Ainsi, les données de la littérature ont été analysées pour évaluer l'intérêt d'un suivi thérapeutique pharmacologique pour l'efavirenz. Plusieurs études rapportent qu'une concentration plasmatique d'efavirenz > 1 000 ng/mL est prédictive de l'obtention d'une réponse virologique. Des concentrations plasmatiques d'efavirenz> 4000 ng/mL ont été associées à un risque plus important de survenue de troubles neuropsychiques, augmenté chez les patients porteurs de la mutation 516G > T (allèle CYP2B6^*6), associée à une surexposition de l'efavirenz. Des études non randomisées ont montré un gain en termes d'efficacité et de maitrise de la toxicité neurologique centrale, permettant de proposer un niveau de preuve « recommandé » pour le suivi thérapeutique pharmacologique de l'efavirenz.