IntroductionLa myasthénie est réfractaire lorsque les patients ne répondent pas à l’association des anticholinéstérasiques aux corticoïdes et/ou à la thymectomie ou lorsqu’ils sont corticodépendants à des fortes doses.ObjectifsÉtudier l’efficacité et la tolérance du cyclophosphamide dans la myasthénie réfractaire sur une durée de 2 ans.MéthodesÉtude ouverte prospective de patients consécutifs présentant une myasthénie réfractaire et qui étaient traités par cyclophosphamide. Le cyclophosphamide était administré en bolus de 600 mg/m²de surface corporelle tous les mois ou 2 mois.Le critère de jugement principal était le score de myasthénie évalué au début du traitement à 6 mois, à 1 an et à 2 ans de suivi Les critères de jugement secondaires étaient les effets secondaires, le nombre de poussées et des intubations avant et après traitement.RésultatsChez 6 patientes sans effets secondaires notables, le score de myasthénie était significativement amélioré à 6 mois de suivi (p = 0.001), mais n’a pas changé au cours du suivi. les poussées et les intubations étaient significativement réduites les 6 premiers mois de traitement par rapport à la période précédente (p = 0,001), cette réduction est restée stable au cours du suivi. le cyclophosphamide était débuté successivement à 2 mois, à 4 ans et à 11 ans chez les patients tyhmectomisés.DiscussionNos résultats se particularisent par une meilleure tolérance thérapeutique.Les séries publiées sur l’utilisation de fortes doses de cyclophosphamide dans les myasthénies réfractaires sont rares, elles rapportent que ce traitement permet une amélioration rapide et durable allant de 1 an à 3 ans et demi, mais il est limité par la fréquence des effets secondaires. Le nombre de nos patients ne nous permet pas de tirer des conclusions définitives.ConclusionUne étude de cohorte ouverte à plus long terme et avec un effectif plus large pourrait valider nos résultats.