L’utilisation de biomarqueurs en oncologie permet de sélectionner des populations pouvant bénéficier de traitements anticancéreux plus efficaces et moins toxiques, et suscitent ainsi l’espoir d’une médecine de précision. L’essor de la biologie moléculaire a provoqué un bouleversement du développement des thérapies moléculaires ciblées, permettant d’observer des signaux d’efficacité dès les essais de phase 1 et d’accélérer ainsi l’obtention d’autorisations de mise sur le marché. À ce jour, plusieurs essais académiques, dont SHIVA, SAFIR-01 et MOSCATO-01, ont évalué l’intérêt de fonder le traitement oncologique sur les seules anomalies moléculaires de la tumeur, avec l’ambition à terme de supplanter les classifications anatomopathologiques et cliniques historiques. L’administration de traitements ciblés a également permis une amélioration du pronostic de nombreux cancers, et leur recours est de plus en plus envisagé en situation palliative avancée. Franchir ces frontières permettra de tendre vers une médecine de précision en oncologie, dont l’intégration en pratique clinique est désormais une attente forte des praticiens et des patients.