Depuis la découverte du gène défectueux dans la mucoviscidose, des progrès très rapides ont été accomplis dans la compréhension des fonctions cellulaires de la protéine CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) et des mécanismes régulant son expression. A partir de la caractérisation des processus impliqués dans la progression de la maladie au niveau pulmonaire, des projets thérapeutiques variés ont été développés, fondés sur la thérapie génique et sur l'utilisation de différents agents pharmacologiques. Certains de ces agents ont pour rôle de rétablir une fonction CFTR adéquate ; d'autres agiraient en court-circuitant la protéine CFTR par induction de l'expression de protéines proches. Dans la présente mise au point, les stratégies thérapeutiques actuellement en cours d'investigation sont discutées.