Un espoir important: L'introduction de thérapeutiques nouvelles modifie la prise en charge des formes sévères d'hémoglobinopathies: syndromes drépanocytaires et thalassémiques majeurs principalement, qui reposait jusqu'à présent essentiellement sur la transfusion sanguine chronique. Avec ces thérapeutiques, on espère pouvoir agir sur les processus pathologiques à la base de ces affections. L'hydroxyurée: La constatation que les patients drépanocytaires avec un taux élevé d'hémoglobine foetale ont des maladies de gravité atténuée a conduit à proposer à ces patients des médicaments capables de stimuler la synthèse de cette hémogobine. Seule pour l'instant l'hydroxyurée a fait la preuve de sa capacité à réduire la fréquence et la sévérité des crises douloureuses, mais les modalités optimales de prescription, la tolérance à long terme, et les autres indications que la prévention des crises douloureuses, restent à déterminer pour l'emploi de cette chimiothérapie chez les drépanocytaires. Les autres inducteurs de la synthèse d'hémoglobine foetale: Érythropoiétine, butyrate, n'ont fait l'objet pour l'instant que d'études portant sur peu de sujets, drépanocytaires et/ou thalassémiques, et non comparatives. On s'oriente actuellement vers l'utilisation de bithérapies, espérant notamment réduire ainsi la posologie et donc la toxicité potentielle de l'hydroxyurée. La greffe de moelle allogénique: Faite à partir de donneurs HLA-compatibles intrafamiliaux est proposée aux enfants et aux adolescents thalassémiques et drépanocytaires ayant souffert de certaines complications (accident vasculaire cérébral, syndromes thoraciques aigus répétés principalement).