Le traitement habituel du médulloblastome du jeune enfant est basé sur l'association d'une chirurgie et d'une radiothérapie de l'ensemble du système nerveux central. Cette irradiation étendue est responsable de séquelles neurologiques et endocriniennes sévères. Pour tenter de diminuer cette iatrogénicité, les jeunes enfants ont reçu une chimiothérapie postopératoire dans le but de retarder la radiothérapie. Cette attitude a été adoptée depuis 1900 par les membres de la Société française d'oncologie pédiatrique (SFOP). Parmi ces enfants traités sans radiothérapie. 20 ont rechute et sont entrés dans cette étude. Le traitement a alors été intensifié par une chimiothérapie à hautes doses associant busulfan (600 mg/m²) et thiotépa (900 mg/m²), puis complété par une radiothérapie de la fosse postérieure en cas de rechute locale (13 patients) et de l'ensemble du système nerveux central en cas de maladie métastatique (7 patients). L'âge médian des enfants au diagnostic est de 23 mois (5 à 71 mois), et la rechute est survenue avec une médiane de 6.3 mois après le début de la chimiothérapie conventionnelle. Seuls seize enfants parmi les 20 étaient évaluables pour la réponse, car 4 ont bénéficié d'une deuxième exérèse complète Au moment de la rechute. Parmi les 16 enfants qui avaient une maladie mesurable au moment de la greffe, on a observé 6 réponses complètes, 6 réponses partielles et 3 non-réponses. La chimiothérapie à hautes doses est efficace avec un taux de réponse égal à 75 % et une survie sans événements de 50 %. La médiane de survie est de 39,5 mois (21 à 92 mois). La toxicité d'un tel traitement est importante, essentiellement hématologique et digestive, mais acceptable. Le niveau d'extension de la maladie au moment du diagnostic constitue le l'acteur pronostique majeur. les enfants dont la maladie est métastatique au moment du diagnostic ayant un pronostic très péjoratif.