La camptothécine (CPT), un alcaloïde isolé à partir des écorces et du bois de Camptotheca acuminata originaire de Chine, a été découverte au début des années soixante à la suite d'un criblage systématique de produits naturels par le National Cancer Institute (NCI). Ce nouvel agent anticancéreux possède un mécanisme d'action original puisqu'il inhibe la topoisomérase I, enzyme impliquée dans la réplication de l'ADN. En raison de l'insolubilité de la CPT dans l'eau et des effets secondaires importants et imprévisibles tels que les cystites hémorragiques et les diarrhées, de nombreux analogues structuraux ont été synthétisés afin de déterminer les fonctions indispensables à la cytotoxicité et de produire des dérivés ayant une solubilité accrue. Plusieurs composés solubles sont en cours d'essais cliniques dans différents pays : irinotécan, topotécan et 9-AC ; ils donnent des résultats encourageants sur des tumeurs solides. L'irinotécan, récemment commercialisé en France, est une prodrogue et son métabolite le SN-38 présente une activité notable dans le cancer colorectal metastatique ; les toxicités limitantes sont la myélotoxicité et surtout des diarrhées tardives. Cependant, des études complémentaires sont nécessaires pour préciser le meilleur schéma d'administration et les associations avec d'autres agents anticancéreux.