L'intensification des protocoles de chimiothérapie a contribué à l'amélioration du pronostic dans la plupart des tumeurs et hémopathies pédiatriques. La chimiothérapie massive suivie d'autogreffe médullaire demeure cependant un traitement d'exception, dont le bien fondé doit être sans cess discuté en regard des développements de la chimiothérapie dite conventionnelle. La plupart des données actuelles reposent sur l'analyse de registres nationaux ou internationaux de greffe médullaire. Seules des études randomisées internationales pourraient permettre de valider les indications de chimiothérapies massives dans les tumeurs pédiatriques de mauvais pronostic.