Le 3'-azido-3'-deoxythymidine est un analogue de la thymidine, ayant une efficacité in vitro et in vivo dans l'infection par le virus VIH. La zidovudine agit au niveau cellulaire après une triple phosphorylation, par inhibition de la reverse transcriptase virale. La biodisponibilité per os est de 65% et le médicament passe la barrière hémato-méningée avec obtention de taux thérapeutiques au niveau du liquide céphalorachidien. L'évaluation clinique a permis de démontrer d'abord un bénéfice sur la survie des patients VIH traités au stade IV (SIDA), après un épisode de pneumocystose.