L'hypertension artérielle pulmonaire est une maladie orpheline sévère qui a une prévalence d'environ quatre enfants par million. Les symptômes de cette pathologie en pédiatrie sont souvent peu spécifiques, et le diagnostic peut s'en trouver retardé. La prise en charge actuelle de l'hypertension artérielle pulmonaire pédiatrique se base sur les recommandations adultes, avec l'utilisation des nouvelles thérapies ciblées, qui comprennent trois classes principales: les antagonistes des récepteurs à l'endothéline, les analogues de la prostacycline et les inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5. Ces traitements améliorent la survie et les symptômes de la maladie, mais aucun n'est encore curatif. Les nombreuses molécules actuellement en phase de développement ou à l'étude chez l'enfant laissent cependant espérer de nouveaux progrès dans la prise en charge de cette maladie.