ADAMTS13 (A disintegrin and metalloprotease with thrombospondin type 1 repeats) est la protéase spécifique du facteur von Willebrand (VWF). En cas de brèche vasculaire, le VWF permet, grâce à sa structure multimérique, l'adhésion des plaquettes au sous-endothélium et l'agrégation des plaquettes entre elles dans la microcirculation, où les forces de cisaillement sont élevées. ADAMTS13 régule l'activité du VWF en réduisant la taille de ses multimères. Un déficit fonctionnel sévère en ADAMTS13 est observé dans la majorité des cas de purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT), une microangiopathie thrombotique définie par la formation spontanée, dans la microcirculation sanguine, de thrombus plaquettaires responsables d'une anémie hémolytique mécanique, d'une thrombopénie de consommation et de signes d'ischémie multiviscérale. Il s'agit d'une maladie rare (4 cas/10⁶ habitants/an) mais gravissime en l'absence de traitement immédiat et spécifique (plasmathérapie). Dans 90 % des cas, le PTT est acquis et dû à la présence d'auto-anticorps anti-ADAMTS13. Dans les autres cas, il s'agit d'un déficit constitutionnel, de transmission autosomique récessive, appelé syndrome d'Upshaw-Schulman. Une meilleure caractérisation structurale et fonctionnelle d'ADAMTS13 combinée aux études cliniques menées chez les patients atteints de PTT est cruciale pour évaluer la pertinence d'une forme purifiée plasmatique ou recombinante à visée thérapeutique. <.