La découverte d'une signalisation Sonic Hedgehog (Shh) dans le système nerveux central des vertébrés adultes a ouvert la voie à la caractérisation de ses rôles fonctionnels dans le cerveau normal et pathologique. Shh participe notamment au maintien des niches de neuro-genèse et à la régulation de la prolifération des précurseurs neuraux ou gliaux dans plusieurs aires cérébrales. Le dysfonctionnement de la signalisation Shh est associé à la genèse de tumeurs tandis que sa mobilisation dans les tissus cérébraux endommagés pourrait faire partie du processus de réparation. Les données les plus récentes indiquent que sa modulation par des agents pharmacologiques pourrait constituer une nouvelle approche thérapeutique des pathologies cérébrales dégénératives et tumorales.