Les essais cliniques prennent une place de plus en plus importante dans la médecine actuelle, en permettant d’évaluer de façon scientifique et rigoureuse l’ensemble stratégies thérapeutiques, et de valider les soins proposés aux patients. Les essais cliniques sont très souvent le substratum rationnel de l’information qui est apportée aux médecins afin qu’ils adaptent leurs pratiques thérapeutiques. La lecture critique et l’interprétation des essais consistent à évaluer si les données disponibles fournissent une preuve suffisamment fiable que le traitement apportera en pratique un bénéfice suffisant et pertinent. Évaluer la qualité d’un essai clinique est un processus qui fait appel à des concepts méthodologiques et statistiques qui sont parfois complexes, mais qui doivent être connus si l’on souhaite pouvoir intégrer en toute impartialité les données brutes présentées dans les publications d’essais cliniques. Cet article se propose de rappeler de façon didactique les différentes notions statistiques et méthodologiques nécessaires à l’élaboration et à la compréhension des essais cliniques, et de permettre ainsi une lecture critique des publications ou des présentations de résultats d’essais cliniques. Les grands principes méthodologiques nécessaires à la mise en évidence de façon indiscutable du bénéfice clinique d’un traitement sont rappelés, ainsi que les différents écueils ou biais qui font courir le risque de conclure à tort à l’efficacité du traitement. Les principes des tests statistiques utilisés dans les essais cliniques, ainsi que certaines situations pouvant augmenter le risque de conclure à tort à l’effet d’un traitement – telles que les analyses multiples, en sous-groupes, intermédiaires ou de non-infériorité – sont également abordés.