Depuis le 1^erjanvier 2009, la 5-azacytidine bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne dans les syndromes myélodysplasiques (SMD) de haut risque. Il s’agit de la première molécule avalisée de façon spécifique dans les SMD en Europe. Cet enregistrement marque une étape importante dans le développement des agents hypométhylants : 5-azacytidine (azacitidine) et 5-azadéoxycytidine (décitabine). Les résultats positifs des premiers essais, conduits sur une base empirique, jusqu’aux études de phase III soulèvent encore de nombreuses questions sur les mécanismes biologiques qui sous-tendent leur activité et leur place optimale dans la séquence thérapeutique des SMD. Ils ouvrent également la voie à des stratégies de traitement « épigénétiques » reposant sur l’utilisation combinée de plusieurs classes thérapeutiques.