Les progrès effectués en oncologie pédiatrique lors des 30 dernières années ont permis d’obtenir des taux de guérison de l’ordre de 70 à 80 %. Ces progrès sont le fruit essentiellement d’une optimisation des protocoles de chimiothérapie cytotoxique utilisée à doses conventionnelles et à haute dose, ainsi que d’une amélioration des techniques relatives au traitement local. La plupart des nouveaux traitements actuellement en cours de développement sont à base de molécules « ciblées », qui sont dirigées vers de multiples anomalies exprimées par les cellules cancéreuses comme certains facteurs de croissance et leurs récepteurs, des inducteurs de la prolifération cellulaire, des facteurs impliqués dans la réparation de dommages à l’ADN, dans l’induction de la mort cellulaire, l’invasion du microenvironnement, ou encore l’angiogenèse. Ils sont largement utilisés chez les patients adultes depuis près d’une dizaine d’années, et commencent à être de plus en plus employés chez l’enfant. L’objectif de cette revue est donc de faire le point sur les principales indications actuelles de ces nouvelles molécules ciblées en oncologie pédiatrique et d’évoquer les nouvelles pistes en cours de développement.