L'arsenal thérapeutique des syndromes myélodysplasiques s'est considérablement enrichi. Avant toute décision thérapeutique, il faut procéder à une stratification pronostique utilisant le score IPSS. Les formes de faible risque, dans lesquelles l'anémie est la préoccupation principale, relèvent d'un traitement par agent stimulant l'érythropoïèse. Le traitement transfusionnel, quand il est nécessaire, doit faire l'objet d'un suivi régulier portant notamment sur la surcharge en fer. De nouvelles thérapeutiques comme le lénalidomide, efficace dans les formes avec 5q-, sont en cours d'investigation. Pour les formes de haut risque, l'enjeu est celui de la transformation leucémique. Des thérapeutiques plus agressives visant à contrôler, voire éradiquer le clone (p. ex. greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique ou chimiothérapie intensive) doivent être discutées, mais ce sont les agents déméthylants, et en particulier la 5-azacitidine, qui sont le nouveau standard de traitement de première ligne. Le recours aux essais thérapeutiques et l'implication des patients sont des éléments clés d'une prise en charge moderne.