Les essais contrôlés représentent la base de la médecine factuelle en ce qui concerne l’évaluation de l’efficacité et de la sécurité des médicaments. Diverses stratégies ont été mises au point, d’une part, pour vaincre l’inertie clinique de la part du médecin, d’autre part, pour combattre la non- observance thérapeutique de la part du patient, deux lacunes susceptibles d’entraver la mise en évidence des bénéfices apportés par le médicament étudié. L’inertie peut être contournée par la titration, qu’elle soit forcée ou optionnelle en fonction des objectifs thérapeutiques à atteindre, ou encore par le recours, si nécessaire, à des médicaments de secours. L’observance peut être contrôlée par la technique du «pill count». Le simple comptage des médicaments non pris permet d’exclure d’emblée les patients non observants dépistés durant la période d’enrôlement placebo précédant la randomisation ou de ne pas tenir compte de ces patients ultérieurement dans une analyse statistique limitée aux sujets ayant respecté le protocole (analyse dite «per protocol» ). Le recours à l’automesure et l’implication du patient dans son traitement contribuent également à améliorer l’observance thérapeutique. Le clinicien de terrain peut s’inspirer de ces approches adoptées dans les essais cliniques et, le cas échéant, les appliquer dans sa pratique quotidienne.