Anticorps monoclonal anti-C5 (éculizumab) dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne.
Auteurs : Socié G1, Varoqueaux N, Peffault de Latour RAffiliations : 1Service d'hématologie-greffe, Inserm U728, Hôpital Saint-Louis, AP-HP, 1, avenue Claude Vellefaux, 75010 Paris, France.
Date 2009 Décembre 24, Vol 25, Num 12, pp 1126-9Revue : Médecine sciencesType de publication : article de périodique; revue de la littérature; DOI : 10.1051/medsci/200925121126Résumé
L'hémoglobinurie paroxystique nocturne est une maladie clonale acquise rare de la cellule souche hématopoïétique, due à une mutation somatique du gène PIG-A et aboutissant à un déficit d'expression de deux protéines membranaires inhibitrices du complément, expliquant l'hémolyse qui domine le tableau clinique. La prise en charge thérapeutique des formes hémolytiques a été bouleversée par le développement d'un anticorps monoclonal, l'éculizumab, dirigé contre la fraction C5 du complément.
Mot-clés auteurs
Anticorps monoclonal; Anémie hémolytique de Marchiafava-Micheli; Article synthèse; Eculizumab; Homme; Immunothérapie; Récepteur complément C5a; Traitement;