Au cours des 10 dernières années, le développement de nouvelles options thérapeutiques a permis de faire bénéficier un plus grand nombre de patients atteints de cancers d'une stratégie thérapeutique intégrant plusieurs lignes de chimiothérapie, avec comme objectif un contrôle à long terme de la progression tumorale. Dans ce contexte de prise en charge « chronique », le taux de réponse tumorale comme seul critère de choix et d'évaluation apparaît réducteur et n'est d'ailleurs pas considéré isolément pour l'évaluation d'une nouvelle option thérapeutique. C'est pourquoi nous avons entrepris de proposer un index composite d'efficacité relative intégrant le taux de réponse et, également, des paramètres relatifs à la stabilisation tumorale et à la durée de la réponse au traitement. Cet index a été récemment publié sous le nom d'In-RATE (index of relative antitumoural effîcacy). Son principe est de pouvoir comparer deux traitements a et b selon la formule suivante: In-RATE a/b = (taux de réponse a/taux de réponse b) x (temps jusqu'à progression a/temps jusqu'à progression b) x (taux de progression b/taux de progression a). Des valeurs significativement supérieures ou inférieures à 1 suggèrent un avantage en termes d'efficacité des traitements a ou b, respectivement. L'application rétrospective de cet index à des études randomisées a permis de montrer qu'il était possible et légitime de reconsidérer les conclusions de certaines études basées sur la prise en compte du seul taux de réponse, et de mettre en évidence des différences significatives entre certains protocoles jugés équivalents. Cet article reprend le rationnel et le principe de ce travail, et discute ses applications potentielles pour la pratique clinique.