Le traitement de certaines affections neurodégénératives par greffe intracérébrale de neurones est une approche thérapeutique relativement récente. Les premiers essais cliniques ont concerné le traitement de la maladie de Parkinson. Le but était de restaurer la transmission dopaminergique au sein du striatum de façon suffisamment efficace et durable pour que les patients puissent bénéficier d’une amélioration fonctionnellement utile.La première transplantation de neurones embryonnaires dopaminergiques date du début des années 90. Depuis, plusieurs études ouvertes ont démontré l’efficacité de cette procédure thérapeutique. Cependant, ces études portaient sur un petit nombre de patients, sélectionnés sur des critères variant d’un groupe à l’autre et aucune étude ne comportait de groupe témoin. Récemment, deux études contrôlées, comportant un groupe de patients opérés mais non greffés, ont été mises au point aux États-Unis.Dans l’ensemble, les conclusions de ces deux études ont été plutôt négatives, ne permettant pas de recommander la neurotransplantation dans le traitement de la maladie de Parkinson. Cependant, de nombreuses leçons peuvent être tirées de toutes ces études cliniques, et il y a un réel espoir qu’en optimisant la technique (nombres de neurones à greffer, sites d’implantation, adjonction de facteurs trophiques…), cette procédure puisse à nouveau se développer.