De nombreuses maladies dégénératives ne sont pas guéries par la médecine classique. La thérapie cellulaire utilisant les cellules souches a pour objectif, à terme, de soigner les malades avec leur propres cellules souches, qu'elles soient prélevées dans l'organe lésé lui-même ou de « réservoirs » de cellules souches, comme celui constitué par la moelle osseuse. Leur existence au sein des organes et dans ces réservoirs, et leur capacité à se différencier en tissus spécialisés ont été établies in vitro et, dans certains cas, dans des modèles animaux. Cependant. l'utilisation thérapeutique de cellules souches purifiées n'a pas encore commencé, car elle se heurte à des problèmes techniques, le principal étant lié à leur rareté. Cependant la thérapie cellulaire utilisant des populations de cellules plus hétérogènes est au point pour plusieurs pathologies. Elle peut être autologue, comme la greffe de moelle osseuse utilisée pour traiter certaines maladies sanguines. D'autres cellules de la moelle, les cellules mésenchymateuses, ont un large spectre de différenciation. Elles sont utilisées actuellement en orthopédie, mais la recherche pour explorer leurs capacités thérapeutiques dans d'autres pathologies est très active. La moelle contient également des cellules souches vasculaires, qui pourraient réparer les vaisseaux défectueux (pathologies ischémiques). Des essais cliniques d'injection de cellules de la moelle osseuse dans le muscle cardiaque de patients atteints d'infarctus du myocarde ou dans le muscle de la jambe (gastrocnemius) de patients atteints d'ischémie des membres inférieurs ont déjà commencé. De la peau artificielle fabriquée à partir de biopsies de peau est utilisée pour reconstituer le derme de grands brûlés. Des essais cliniques ont aussi été mis en route, utilisant des cellules allogéniques, nécessitant donc un traitement immunosuppresseur. Des neurones foetaux ont été utilisés depuis quelques années pour traiter certaines maladies neurodégénératives, comme la maladie de Parkinson. Des îlots de Langherans implantés dans le foie guérissent avec succès la plupart des patients diabétiques traités. Mais ces essais cliniques font appel soit à des celles différenciées, soit au mieux à des progéniteurs, dont les capacités de différenciation et la durée de vie sont plus restreintes que celles des cellules souches. De nombreux laboratoires travaillent donc activement pour mieux comprendre la biologie des cellules souches pour améliorer leur purification et leur expansion en culture, afin de les rendre disponibles pour une thérapie cellulaire de 2^e génération. sans doute beaucoup plus efficace.