Les cellules souches ont des capacités d'autorenouvellement, de prolifération et de différenciation importantes. Celles ayant les propriétés les plus remarquables sont issues de l'embryon, c'est pourquoi depuis quelques années on envisage leur utilisation pour soigner certaines maladies dégénératives pour l'instant incurables. Les cellules souches embryonnaires (cellules ES), sont issues de la masse interne du blastocyste aux stades précoces du développement embryonnaire. Elles peuvent être maintenues en culture à long terme, tout en gardant leurs caractéristiques indifférenciées. En utilisant des conditions de culture particulières, ces cellules ES peuvent s'engager dans différents programmes de différenciation et fournir de grandes quantités de cellules correspondant à différents tissus (neurones, cadiomyocytes, muscle squelettique, etc.). Cependant, obtenir ces tissus à partir de lignées de cellules ES existantes et non de cellules provenant du malade pose des difficultés de tolérance immunitaire. C'est pourquoi, en s'appuyant sur les progrès des techniques de transfert de noyau somatique mises au point pour le clonage des animaux, il est proposé d'adapter cette technique aux cellules ES. Le clonage thérapeutique consiste à transférer le noyau d'une cellule somatique du patient dans un ovule, de permettre son développement jusqu'au stade de blastocyste, puis de dériver à partir de là des lignées de cellules ES qui fourniront des tissus compatibles immunologiquement avec le patient. Mais rien n'empêche en théorie de réimplanter ce blastocyste « cloné » chez une mère porteuse, et d'obtenir un bébé génétiquement identique au donneur adulte. On parlerait alors de clonage reproductif. Cette inquiétante dérive possible soulève d'importantes difficultés éthiques et légales.