La sclérose latérale amyotrophique est une affection neurodégénérative qui touche les motoneurones supérieurs et inférieurs et qui provoque une paralysie progressive fatale. Les mécanismes moléculaires de cette pathologie sont mieux connus depuis que l’on sait que des mutations dominantes de l’enzyme cytosolique superoxyde dismutase-1 sont responsables d’environ 2 p. 100 des cas. Cette découverte a abouti à la mise au point de modèles animaux qui ont permis à la fois d’appréhender les mécanismes physiopathologiques de la SLA et de mettre au point des agents pharmacologiques potentiellement efficaces.