La mucoviscidose est la maladie génétique qui a généré le plus de progrès notamment pharmacologiques depuis 1989, année de l'isolement du gène en cause. Situé sur le chromosome 7 le gène CF est responsable de la synthèse d'une protéine (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) nommée plus communément CFTR. Défectueuse dans la mucoviscidose, elle est responsable des phénotypes digestif et respiratoire de la maladie dont le traitement classique associe la kinésithérapie respiratoire à l'opothérapie et à une antibiothérapie adaptée. Ce trépied thérapeutique a considérablement amélioré le pronostic vital élevant la moyenne de l'espérance aux environs de 40 ans. Très séduisante d'un point de vue théorique, la thérapie génique, tentée depuis 13 ans, a engendré beaucoup de déceptions. Dans ce contexte, la pharmacologie reste le seul espoir de progrès à court ou moyen terme. À la suite d'observations cliniques privilégiées, il paraît désormais envisageable d'induire la synthèse d'ABC (ATP Binding Cassette) protéines aux propriétés voisines de CFTR et compensatrices de celle-ci. Avec la colchicine qui agit en ce sens, apparaît ainsi une nouvelle approche pharmacologique du traitement de la mucoviscidose. En effet, à défaut d'être la substance idéale, ce principe actif ouvre une voie de recherche vers des molécules d'un type nouveau, celles capables d'induire une compensation du trouble génétique sans porter atteinte au génome.