Les objectifs de la réflexion sur les biomarqueurs représentent un enjeu capital en pharmacologie, au-delà de la problématique des critères de substitution: fiabilité accrue du criblage des médicaments candidats, accélération du développement, identification des répondeurs, optimisation du suivi thérapeutique. L'analyse d'exemples variés illustre les catégories de biomarqueurs, dans les situations de diagnostic, de pronostic, de prédiction de la réponse aux médicaments, Les progrès de la pharmacogénétique permettent d'envisager une optimisation thérapeutique par l'adaptation du choix du médicament et de son bon usage au profil individuel. Des carences ont été identifiées concernant les politiques de validation interdisciplinaire, de transfert et de valorisation des biomarqueurs. L'exploitation optimisée des données de plus haut niveau de preuve, par le recueil systématique des biomarqueurs et des critères cliniques à toutes les phases de développement, la modélisation formelle des processus physiologiques, pathologiques et pharmacologiques et leur manipulation par simulation informatique, la conduite de front des approches pragmatiques et cognitives, semblent les conditions nécessaires à l'atteinte des objectifs fixés.