L'hydroxyurée est une substance anticancéreuse utilisée depuis peu dans le traitement de l'infection par le VIH-1 grâce à son action inhibitrice de la réplication virale, à la potentialisation de l'activité des dérivés nucléosidiques (surtout le ddI ou didanosine, Videx®) et à ses propriétés cytostatiques sur les lymphocytes CD4 et CD8. De nombrenses études ont montré son efficacité, comme drogue adjuvante d'une trithérapie (comprenant le ddI) classique, dans les schémas initiaux et dans les traitements de sauvetage. La dose de 500 mg bid semble bien tolérée chez l'adulte, et celle de 20 mg/kg chez l'enfant, La tolérance à long terme reste inconnue. En association avec le ddI, elle pourrait être proposée dans les pays en voie de développement.