En France, 34 enfants souffrant d'une drépanocytose grave ont reçu depuis 1988 une greffe de moelle d'un frère ou soeur HLA-identique. A partir de 1992, à la suite de la mise en évidence de l'effet favorable de l'hydroxyurée sur la fréquence des crises vaso-occlusives (CVO), c'est un antécédent d'accident vasculaire cérébral qui est devenu l'indication principale de la greffe de moelle (n = 16). Parmi les receveurs d'une greffe de moelle géno-identique, 85 % ont été complètement guéris et 9 % sont décédés. Tous les décès ont été provoqués par une forme sévère de maladie du greffon contre l'hôte. Le taux de rejet est tombé de 25 % à 5 % après l'adjonction de sérum antilymphocytaire au protocole de préparation à la greffe. La greffe a fait régresser certaines des anomalies liées à la drépanocytose: la fonction splénique s'est améliorée, et dans certains cas d'ostéonécrose une évolution favorable a été observée. Quinze des 16 malades qui avaient un antécédent d'accident vasculaire cérébral n'ont eu aucune récidive après la greffe, et une amélioration des sténoses artérielles a été observée. La greffe de moelle doit être proposée aux drépanocytaires qui ont un antécédent d'accident vasculaire cérébral et pour qui il existe un donneur géno-identique. Afin de prévenir les séquelles d'accident vasculaire cérébral et les complications transfusionnelles, la greffe doit être envisagée précocement en cas de détection de lésions vasculaires cérébrales par Doppler ou d'AVC infracliniques à l'IRM associés à des altérations des fonctions cognitives, d'inefficacité de l'hydroxyurée (CVO fréquentes, anémie et thrombocytose sévères, ostéonécrose multifocale) ou de polyérythroalloimmunisation. La mise en réserve de sang du cordon congelé à la naissance de soeurs ou frères doit être envisagée.