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UPSTAZA 2.8 x 10 11 génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion (éladocagene
exuparvovec) - Déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique - CISMeF
UPSTAZA 2.8 x 10 11 génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion (éladocagene
exuparvovec) - Déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatiqueDocument
Titre : UPSTAZA 2.8 x 10 11 génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion (éladocagene
exuparvovec) - Déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique;
Description : Avis favorable au remboursement dans le traitement de patients âgés de 18 mois et
plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit
en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L amino acid decarboxylase,
AADC) associé à un phénotype sévère. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans
la stratégie thérapeutique actuelle. Quelle place dans la stratégie thérapeutique
? Il n’existe à ce jour aucun traitement étiologique de la maladie. La prise en charge
d’un patient atteint de déficit en AADC est essentiellement symptomatique, avec une
approche pluridisciplinaire neurologique, orthopédique, éducationnelle, psychologique
et sociale. Le besoin médical est actuellement non couvert dans le traitement de patients
âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement
confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L‑amino
acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère...;
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