Description : Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’achondroplasie chez les patients
âgés de 2 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées. Le diagnostic d'achondroplasie
doit être confirmé par un dépistage génétique approprié. La spécialité VOXZOGO (vosoritide),
en injection sous-cutanée quotidienne, est le premier traitement ayant l’AMM dans
le traitement de l’achondroplasie. Il s’agit d’un traitement de première intention
chez les patients âgés de 2 ans et plus atteints d’achondroplasie et dont les épiphyses
ne sont pas soudées. Il devrait être instauré le plus précocement possible. Selon
le RCP, ce médicament doit être arrêté dès que la croissance est achevée. VOXZOGO
(vosoritide) doit être instauré et suivi par un médecin spécialisé dans la prise en
charge des troubles de la croissance ou des dysplasies squelettiques...;
Pays