" /> lovotibéglogène autotemcel - CISMeF





Libellé préféré : lovotibéglogène autotemcel;

Synonyme CISMeF : cellules souches hématopoïétiques (HSCs) CD34 autologues obtenues à partir de sang périphérique mobilisé, provenant de patients atteints de drépanocytose. Les cellules sont transduites avec bétibéglogène darolentivec, un vecteur lentiviral auto-inactivant dérivé du virus de l'immunodéficience humaine (HIV-1) codant pour une forme mutée T87Q du gène de la sous-unité bêta de l'hémoglobine humaine (HBB, bêta-globine) sous le contrôle du promoteur de la bêta-globine humaine et d'un amplificateur de la bêta-globine en 3'; le génome du vecteur est flanqué de longues répétitions terminales (LTRs) en 5' et 3' et contient un signal d'encapsidation ψ, un élément de réponse Rev (RRE) et deux séquences du tractus de polypurine central (cPPT). La population de cellules CD34 a été enrichie à l'aide de microbilles immunomagnétiques, puis cultivée dans un milieu de croissance de cellules souches, complété par des cytokines humaines recombinantes telles que le facteur de cellules souches (SCF), le ligand de la tyrosine kinase 3 lié au FMS (Flt-3L) et la thrombopoïétine (TPO). Les cellules sont constituées de cellules CD34 ( 70%), dont 56% expriment le transgène.;

UNII : 2C6A9NH2Z8;

Molécule : bb 1111; bb-1111;

CUI Metathesaurus NCI : CL1642730;

Détails


Position du mot-clé dans l'(les) arborescence(s) : arborescence

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21/06/2025


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