Libellé préféré : lovotibéglogène autotemcel;
Synonyme CISMeF : cellules souches hématopoïétiques (HSCs) CD34 autologues obtenues à partir de sang
périphérique mobilisé, provenant de patients atteints de drépanocytose. Les cellules
sont transduites avec bétibéglogène darolentivec, un vecteur lentiviral auto-inactivant
dérivé du virus de l'immunodéficience humaine (HIV-1) codant pour une forme mutée
T87Q du gène de la sous-unité bêta de l'hémoglobine humaine (HBB, bêta-globine) sous
le contrôle du promoteur de la bêta-globine humaine et d'un amplificateur de la bêta-globine
en 3'; le génome du vecteur est flanqué de longues répétitions terminales (LTRs) en
5' et 3' et contient un signal d'encapsidation ψ, un élément de réponse Rev (RRE)
et deux séquences du tractus de polypurine central (cPPT). La population de cellules
CD34 a été enrichie à l'aide de microbilles immunomagnétiques, puis cultivée dans
un milieu de croissance de cellules souches, complété par des cytokines humaines recombinantes
telles que le facteur de cellules souches (SCF), le ligand de la tyrosine kinase 3
lié au FMS (Flt-3L) et la thrombopoïétine (TPO). Les cellules sont constituées de
cellules CD34 ( 70%), dont 56% expriment le transgène.;
Traductions automatiques des définitions par l'ANS : La bêta-globine, la forme beta-hémoglobinique (HSCs) autologue, la forme la plus fréquente
de la bêta-globine (HSCs), obtenue à partir de patients drépanocytaires, transproduits
ex vivo par le gène replication recombinante-défective et autoinactivant le vecteur
autoinactivant (VVG) de la beta-globine humaine modifiée (hémoglobine beta-HBB) autogène,
beta-A-T87Q (b-A-T87Q), dans laquelle la thréonine (Thr ; T) en position 87 a été
substituée par la glutamine (Gln ; Q), avec le potentiel de restauration de l'expression
et de la fonction de beta-globine chez les patients atteints de drépanocytose. Les
cellules souches autologues positives au CD34 sont isolées à partir de sa propre moelle
osseuse;
UNII : 2C6A9NH2Z8;
Molécule : bb 1111; bb-1111;
CUI Metathesaurus NCI : CL1642730;
Identifiant d'origine : C176855;
CUI UMLS : C5447474;
Médicament ou agent chimique affectant les tissus ou les types de cellules
- Médicament ou agent chimique ayant le(s) mécanisme(s) d'action
- Médicament ou agent chimique ayant pour effets physiologiques
- Type(s) sémantique(s)
