Libellé préféré : ARNi TMPRSS6 SLN124;
Traductions automatiques des définitions par l'ANS : Une interférence de l'ARN (RNAi) composée du ligand N-acétylgalactosamine (GalNAc)
dans le foie conjugué aux petits ARN interférents (ARNs) dirigés contre la sérine
protéase TMPRSS6, qui peut être utilisée potentiellement dans le traitement de la
surcharge en fer associée à certains troubles tels que la beta thalassémie et les
syndromes myélodysplasiques. Après administration de TMPRSS6 RNAi SLN124, la partie
galinique de GalNAc cible et binds à haute affinité pour les récepteurs de l'asialoglycoprotéine
(ASGPRs) exprimés dans les hépatocytes. Une fois à l'intérieur de la cellule, les
siARN fixent et cachent l'ARNm de TMPRSS6 et inhibent à la fois la traduction et l'expression
de la protéine TMPRSS6. Cette suppression permet de réduire les taux d'hepcidine;
Traductions automatiques par l'ANS : SLN124 thérapeutique d'interférence par l'ARN; SLN 124.; SLN-124; SLN124; TMPRSS6 RNAi SLN124; GalNAc-anti-TMPRSS6 siARN Conjugate SLN124;
Molécule : SLN-124; SLN 124;
CUI Metathesaurus NCI : CL1411948;
Identifiant d'origine : C174396;
CUI UMLS : C5418083;
Type(s) sémantique(s)
