Libellé préféré : mozafancogène autotemcel;
Traductions automatiques des définitions par l'ANS : Une préparation de cellules hématopoïétiques autologues enrichies en CD34 et de
cellules progénitrices (HSPCs) à partir de sang périphérique mobilisé de patients
atteints d'une anémie de Fanconi sous-type A (FA-A) et qui sont transproduits ex vivo
avec un vecteur lentiviral porteur du gène FANCA, avec un potentiel pour restaurer
l'expression et la fonction de FANCA. Sur la base d'une réinfusion de HSPCs CD34
autologues enragés en CD34 , induits par un vecteur lentiviral porteur du gène FANCA,
porteur du gène RP-L102, ces cellules expriment le gène FANCA fonctionnel. Les mutations
du gène FANCA, communes chez les patients atteints d'FA, préviennent la réparation
de l'ADN normal qui peut conduire à une rupture chromosomique, une sensibilité accrue
aux stress oxydatif et environnemental, et une insuffisance médul;
Traductions automatiques par l'ANS : HSPCs autologue CD34 induit par le gène du gène LV Carrying FANCA RP-L102; Cellules autologues hématopoïétiques CD34 enrichies en progéniteurs et transformées
par vecteur Lentiviral FANCA genre RP-L102; RPL102.; RP L102.; RP-L102.; NHSA autologue enrichi en CD34 induit par Lentiviral Vector Carrying FANCA Gene
RP-L102;
UNII : D82H29W72K;
Molécule : RP-L102; RP L102;
CUI Metathesaurus NCI : CL1407337;
Identifiant d'origine : C173602;
CUI UMLS : C5418006;
Type(s) sémantique(s)
