Libellé préféré : pégunigalsidase alfa;
Traductions automatiques par l'ANS : pégunigalsidase alfa;
UNII : 8M7V7Q6537;
Numéro CAS : 1644392-61-9; a href https://gsrs.ncats.nih.gov/ginas/app/beta/browse-substance?search 1644392-61-9
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G-SRS /a ;
CUI Metathesaurus NCI : CL1412548;
Identifiant d'origine : C175187;
CUI UMLS : C5139798;
Alignements automatiques exacts (par équipe CISMeF)
- Correspondances UMLS (même concept)
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
ELFABRIO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion (pegunigalsidase alfa) - Maladie
de Fabry
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3483612/fr/elfabrio-pegunigalsidase-alfa-maladie-de-fabry
Avis défavorable au remboursement dans le « traitement enzymatique substitutif au
long cours chez les patients adultes présentant une maladie de Fabry (déficit en alpha-galactosidase)
dont le diagnostic a été confirmé ». Le service médical rendu par ELFABRIO 2 mg/ml
(pegunigalsidase alfa), solution à diluer pour perfusion, est insuffisant dans l’indication
de l’AMM pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard
des alternatives disponibles...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
résultat thérapeutique
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
remboursement par l'assurance maladie
remboursement par l'assurance maladie
pégunigalsidase alfa
pégunigalsidase alfa
pégunigalsidase alfa
thérapie enzymatique substitutive
thérapie enzymatique substitutive
thérapie enzymatique substitutive
perfusions veineuses
perfusions veineuses
perfusions veineuses
enzymes
enzymes
enzymes
adulte
adulte
adulte
avis de la commission de transparence
avis de la commission de transparence
avis de la commission de transparence
maladie de Fabry
maladie de Fabry
maladie de Fabry
pégunigalsidase alfa
pégunigalsidase alfa
pégunigalsidase alfa
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N1-SUPERVISEE
Elfabrio - pegunigalsidase alfa
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/elfabrio
Elfabrio est un médicament utilisé chez l’adulte pour traiter la maladie de Fabry,
une maladie héréditaire rare. Les patients atteints de la maladie de Fabry présentent
un déficit en une enzyme appelée alpha-galactosidase A, qui élimine habituellement
une substance grasse appelée globotriaosylcéramide (Gb3). En l’absence de cette enzyme,
le Gb3 n’est pas éliminé et s’accumule dans les organes, tels que le rein et le coeur,
ce qui provoque des dysfonctionnements rénaux et des troubles cardiaques...
2023
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
pégunigalsidase alfa
pégunigalsidase alfa
pégunigalsidase alfa
thérapie enzymatique substitutive
adulte
maladie de Fabry
perfusions veineuses
surveillance post-commercialisation des produits de santé
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
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