Description : Procysbi est un médicament qui contient le principe actif mercaptamine (également
appelée cystéamine). ll est utilisé chez les patients atteints de cystinose néphropathique
(rénale). La cystinose est une maladie héréditaire dans laquelle des quantités excessives
de cystine, un acide aminé naturellement présent dans le corps, s'accumulent dans
les cellules, notamment dans les reins et les yeux, ce qui les endommage. Étant donné
le faible nombre de patients touchés par la cystinose, la maladie est dite «rare».
C'est pourquoi Procysbi a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament
utilisé pour des maladies rares) le 20 septembre 2010. Procysbi est un «médicament
hybride». Cela signifie qu'il est similaire à un «médicament de référence» contenant
le même principe actif, mais Procysbi est disponible dans une formulation qui permet
une libération retardée du principe actif dans l'organisme. Le médicament de référence
pour Procysbi est Cystagon...;